PulseSight Therapeutics SAS, une société de biotechnologie ophtalmologique qui développe des thérapies disruptives à vecteurs non viraux avec une technologie d’administration mini-invasive, est heureuse d’annoncer que le premier patient a été traité avec succès dans le cadre de son essai clinique de phase I (PST-611-CT1) visant à évaluer la sécurité et la tolérance de son programme phare, PST-611, chez l’homme.
Le PST-611 est un traitement vectorisé non viral de première classe pour le traitement de la dégénérescence maculaire liée à l’âge (DMLA) sèche / atrophie géographique (AG), exprimant la transferrine humaine, un régulateur de fer très puissant qui joue un rôle central dans le rétablissement de l’homéostasie normale du fer.
La DMLA est la principale cause de perte de vision centrale chez les personnes âgées, touchant 200 millions de personnes dans le monde. La pathogenèse de la DMLA est complexe et la maladie représente encore un besoin médical non satisfait important. La DMLA sèche implique une dérégulation de l’homéostasie du fer, entraînant un excès de fer libre qui provoque des effets hautement toxiques tels que l’inflammation, le stress oxydatif et, finalement, la mort des cellules rétiniennes (ferroptose).
La conception de l’essai clinique et le leadership d’experts stimulent l’innovation
PST-611-CT1 est la première étude à dose unique croissante chez l’homme qui vise à établir, chez six à douze patients atteints de DMLA sèche/AG, le profil de sécurité du médicament et à valider la dose maximale tolérée en vue de l’essai de preuve de concept de phase II. Les résultats préliminaires sont attendus début 2026, sous réserve du recrutement des patients.
L’étude est menée à Paris et à Grenoble par le professeur Francine Behar-Cohen, MD, PhD, du département d’ophtalmologie de Cochin – Assistance Publique-Hôpitaux de Paris (AP-HP), inventeur de cette technologie, et le professeur Christophe Chiquet, MD, PhD, du département d’ophtalmologie du CHU Grenoble Alpes.
Le professeur Francine Behar-Cohen a déclaré : « Ayant été la première à développer la technologie d’électrotransfection qui permet d’introduire des plasmides d’ADN codant pour des protéines thérapeutiques dans le muscle ciliaire de l’œil, je suis très enthousiaste à l’idée de passer à la première étude clinique du PST-611, qui exprime la transferrine. La DMLA/AG sèche à un stade avancé est une maladie évolutive qui entraîne une perte de vision et pour laquelle nous n’avons aucune option thérapeutique à proposer à nos patients. Grâce à son mécanisme d’action et à sa technologie d’administration innovante, le PST-611 a le potentiel de devenir une option thérapeutique majeure pour ces patients. »
Judith Greciet, PDG de PulseSight Therapeutics, a déclaré : « L’administration du premier patient dans notre essai PST-611-CT1 est une étape très importante pour l’entreprise. Forts des démonstrations cliniques précédentes du profil de sécurité de notre technologie d’administration innovante et d’un solide dossier préclinique, nous pensons que le PST-611 a le potentiel d’améliorer les caractéristiques anatomiques et fonctionnelles de la DMLA sèche/AG. De plus, l’expression soutenue et durable de la transferrine devrait contribuer à réduire la nécessité de réinjections fréquentes, améliorant ainsi considérablement l’observance du traitement par les patients. Une fois la sécurité et la dose maximale confirmées, notre objectif est de passer rapidement à une étude de preuve de concept de phase IIa, afin de démontrer la capacité de la transferrine à protéger les cellules rétiniennes de l’atrophie et à préserver la vision. »
